Gene Therapy | కొలెస్ట్రాల్ త‌గ్గాలంటే ఇక మందుల‌ను వాడ‌క్క‌ర్లేదు.. జీన్ థెర‌పీతో సాధ్యం..

Gene Therapy | స్టాటిన్ మందులు ఉపయోగించకుండా చెడు కొలెస్ట్రాల్ (ఎల్డీఎల్)ను తగ్గించేందుకు శాస్త్రవేత్తలు ఓ శక్తివంతమైన కొత్త విధానాన్ని గుర్తించినట్లు తాజా అధ్యయనం వెల్లడించింది. ఈ పరిశోధనలో డీఎన్‌ఏ ఆధారిత చిన్న అణువుల‌ను ఉపయోగించి జంతువులపై చేసిన ప్రయోగాల్లో ఎల్డీఎల్ స్థాయిల‌ని దాదాపు 50 శాతం వరకు తగ్గించగలిగారు. ముఖ్యంగా స్టాటిన్స్‌కు సంబంధించిన దుష్ప్రభావాలు లేకుండా ఈ ఫలితాలు సాధ్యమయ్యాయి. ఇదే ఫలితాలు విస్తృత‌ స్థాయి మానవ పరీక్షల్లో కూడా నిలకడగా వస్తే, స్టాటిన్స్‌ను తట్టుకోలేని లేదా వాటిని తీసుకున్నప్పటికీ కొలెస్ట్రాల్ తగ్గని వ్యక్తులకు ఇది కీలక ప్రత్యామ్నాయంగా మారే అవకాశముంటుంది. ఈ అధ్యయనానికి స్పెయిన్‌లోని యూనివర్సిటీ ఆఫ్ బార్సిలోనా ఫ్యాకల్టీ ఆఫ్ ఫార్మసీ అండ్ ఫుడ్ సైన్సెస్, ఇన్‌స్టిట్యూట్ ఆఫ్ నానోసైన్స్ అండ్ నానోటెక్నాలజీ (ఐఎన్2యూబీ)ల‌కు చెందిన కార్లెస్ జె. సియుడాడ్, వెరోనికా నోయే నాయకత్వం వహించగా, అమెరికాలోని యూనివర్సిటీ ఆఫ్ ఒరెగాన్‌కు చెందిన నాథలీ పామిర్ కూడా భాగస్వామ్యం అయ్యారు. ఈ పరిశోధన వివరాల‌ను బయోకెమికల్ ఫార్మకాలజీ జర్నల్‌లో ప్రచురించారు.

పీసీఎస్‌కే9 అధికంగా ప‌నిచేస్తే..

ఎల్డీఎల్ కొలెస్ట్రాల్ అధికంగా ఉండడాన్ని హార్ట్ అటాక్స్, స్ట్రోక్స్‌కు ప్రధాన కారణంగా భావిస్తున్నారు. ఎందుకంటే ఇది రక్తనాళాల్లో కొవ్వు పేరుకుపోవడానికి దారితీస్తుంది. స్టాటిన్స్ చాలా మందికి ఉపయోగకరంగా ఉన్నప్పటికీ, కొందరికి కండ‌రాల నొప్పులు, జీర్ణ సమస్యలు లేదా లివ‌ర్‌ సమస్యలు తలెత్తడం వల్ల వాటిని ఆపాల్సి వస్తుంది. అయితే కొత్త విధానం పూర్తిగా భిన్నంగా పనిచేస్తుంది. ఇది కాలేయంలో కొవ్వు ప్రాసెసింగ్‌ను మార్చడం కాకుండా, రక్తంలో ఎల్డీఎల్ స్థాయిని నియంత్రించే ఒక ప్రత్యేక ప్రోటీన్‌ను లక్ష్యంగా చేసుకుంటుంది. ఈ కొత్త చికిత్స కాలేయం తయారు చేసే పీసీఎస్‌కే9 అనే ప్రోటీన్‌పై దృష్టి సారిస్తుంది. సాధారణంగా ఈ ప్రోటీన్ కాలేయ కణాలపై ఉండే ఎల్డీఎల్ రిసెప్టర్ల సంఖ్యను తగ్గిస్తుంది. దాంతో కాలేయం రక్తంలో ఉన్న చెడు కొలెస్ట్రాల్ ను తక్కువగా తొలగిస్తుంది. పీసీఎస్‌కే9 అధికంగా పనిచేస్తే ఎల్డీఎల్ స్థాయిలు పెరిగి గుండె సంబంధిత వ్యాధుల ప్రమాదం పెరుగుతుంది.

ప్రయోగాల్లో అద్భుత‌మైన ఫ‌లితాలు..

పరిశోధకులు పాలీప్యూరిన్ హెయిర్‌పిన్స్ (పీపీఆర్‌హెచ్) అనే డీఎన్‌ఏ ఆధారిత చిన్న అణువుల‌ను రూపొందించారు. ఇవి పీసీఎస్‌కే9 ఉత్పత్తి చేసే జీన్‌ను బంధించి దాని కార్యకలాపాన్ని సైలెన్స్ చేస్తాయి. దీని వల్ల పీసీఎస్‌కే9 ఉత్పత్తి తగ్గి, కాలేయ కణాల్లో ఎల్డీఎల్ రిసెప్టర్లు ఎక్కువగా క్రియాశీలంగా ఉంటాయి. ఫలితంగా కాలేయం రక్తంలో ఉన్న చెడు కొలెస్ట్రాల్‌ను సమర్థవంతంగా తొలగిస్తుంది. ఈ విధానం మందుల ద్వారా కొలెస్ట్రాల్ ఉత్పత్తిని అడ్డుకోవడం కాకుండా, శరీరం సహజంగా నియంత్రించుకునే విధానాన్ని బలోపేతం చేస్తుంది. ల్యాబ్‌లో పెంచిన మానవ కాలేయ కణాలపై చేసిన ప్రయోగాల్లో హెచ్‌పీఈ12 అనే మాలిక్యూల్ పీసీఎస్‌కే9 ఆర్‌ఎన్‌ఏ స్థాయిని సుమారు 74 శాతం, ప్రోటీన్ స్థాయిని 87 శాతం వరకు తగ్గించింది. ఇది జన్యు స్థాయిలో ఈ ప్రోటీన్ ఉత్పత్తిని గణనీయంగా నియంత్రిస్తుంద‌ని సూచిస్తోంది. మానవ పీసీఎస్‌కే9 జీన్ కలిగిన ఎలుకలపై చేసిన పరీక్షల్లో, హెచ్‌పీఈ12 ఒక్కసారి ఇంజెక్షన్ ఇవ్వగానే మూడు రోజుల్లో రక్తంలో పీసీఎస్‌కే9 స్థాయిలు 50 శాతం, మొత్తం కొలెస్ట్రాల్ దాదాపు 47 శాతం తగ్గినట్లు గుర్తించారు. తక్కువ మోతాదుతో, ఒక్కసారి లేదా స్వల్పకాలిక చికిత్సతోనే ఈ ఫలితాలు రావడం విశేషంగా భావిస్తున్నారు.

రోజూ మందుల‌ను వాడాల్సిన ప‌నిలేదు..

ప్రొఫెసర్ వెరోనికా నోయే మాట్లాడుతూ హెచ్‌పీఈ9, హెచ్‌పీఈ12 రెండూ హెప్‌జీ2 కణాల్లో అత్యంత ప్రభావవంతంగా పనిచేశాయ‌ని తెలిపారు. హెచ్‌పీఈ12 పీసీఎస్‌కే9 ఆర్‌ఎన్‌ఏను 74 శాతం, ప్రోటీన్‌ను 87 శాతం తగ్గించింద‌ని, ట్రాన్స్‌జెనిక్ ఎలుకల్లో ఒక్క ఇంజెక్షన్‌తోనే మూడు రోజుల్లో పీసీఎస్‌కే9 స్థాయి 50 శాతం, కొలెస్ట్రాల్ 47 శాతం తగ్గింద‌ని తెలిపారు. స్టాటిన్స్ ర‌కానికి చెందిన మందుల‌ వల్ల సాధారణంగా కండ‌రాల‌ నొప్పులు, అలసట, కొన్నిసార్లు కాలేయం లేదా నరాల సమస్యలు తలెత్తే అవకాశం ఉంటుంది. అందువల్ల కొంతమంది రోగులు వాటిని వాడ‌డం ఆపేస్తారు. అయితే కొత్త డీఎన్‌ఏ ఆధారిత థెరపీ ఈ సమస్యలను తగ్గిస్తుంద‌ని భావిస్తున్నారు, ఎందుకంటే ఇది స్టాటిన్స్ ప్రభావితం చేసే కొలెస్ట్రాల్ తయారీ మార్గాన్ని నేరుగా ప్రభావితం చేయదు. దీనికి బదులుగా, కాలేయం సహజంగా కొలెస్ట్రాల్‌ను తొలగించే వ్యవస్థను లక్ష్యంగా చేసుకుని మరింత క‌చ్చితంగా పనిచేస్తుంది. అవసరమైతే ఇతర చికిత్సలతో కలిపి కూడా ఉపయోగించే అవకాశం ఉందని పరిశోధకులు సూచిస్తున్నారు. జన్యు స్థాయిలో పనిచేసే ఈ విధానం రోజువారీ మందుల అవసరాన్ని తగ్గించి, దీర్ఘకాలికంగా చికిత్సను సులభతరం చేస్తుంద‌ని వారు పేర్కొన్నారు.