Gene Therapy | వృద్ధాప్యానికి చెక్? మానవుల్లో తొలి జీన్ థెరపీ పరీక్ష ప్రారంభం..

Gene Therapy | వృద్ధాప్యంతో దెబ్బతిన్న కణాలను మళ్లీ యువ కణాల్లా పనిచేసేలా మార్చే అత్యంత కీలకమైన జీన్ థెరపీ క్లినికల్ ట్రయల్‌లో తొలి రోగికి చికిత్స అందించారు. ఈ ప్రయోగం వైద్య శాస్త్రంలో కొత్త అధ్యాయానికి నాంది పలుకుతుంద‌నే అంచనాలు వ్యక్తమవుతున్నాయి. ఈ మేర‌కు సీనియ‌ర్ క‌న్స‌ల్టెంట్ ఇంట‌ర్‌వెన్ష‌న‌ల్ కార్డియాల‌జిస్టు డాక్ట‌ర్ ఎంఎస్ఎస్ ముఖ‌ర్జీ త‌న ఇన్‌స్టాగ్రామ్ ఖాతాలో ఈ ప‌రిశోధ‌న తాలూకు వివ‌రాల‌ను ఓ వీడియోలో వెల్ల‌డించారు. ఈ క్లినికల్ ట్రయల్‌లో శాస్త్రవేత్తలు మూడు ప్రత్యేక జీన్లను యాక్టివేట్ చేయడం ద్వారా పాత కణాలను పాక్షికంగా రీప్రోగ్రామ్ చేయాలని లక్ష్యంగా నిర్ణ‌యించుకున్నార‌ని, దీని వల్ల వృద్ధాప్యానికి లోనైన కణాలు మళ్లీ యువ కణాల్లా ప్రవర్తించే అవకాశం ఉందని తెలిపారు. అయితే ఈ సాంకేతికతను నేరుగా యవ్వనాన్ని తిరిగి తీసుకురావడానికి కాకుండా, ప్రస్తుతం గ్లాకోమా అనే కంటి వ్యాధి చికిత్స కోసం పరీక్షిస్తున్నార‌ని పేర్కొన్నారు. గ్లాకోమా కారణంగా చూపు కోల్పోయే ప్రమాదం ఉంటుంద‌న్నారు.

క‌ళ్ల ద్వారా చికిత్స‌..

ఈ మూడు జీన్ల ద్వారా ఉత్పత్తి అయ్యే ప్రోటీన్లు కంటి నుంచి మెదడుకు సంకేతాలను తీసుకెళ్లే ఆప్టిక్ నర్వ్‌లోని న్యూరాన్ల పునరుత్పత్తికి సహాయపడతాయని డాక్ట‌ర్ ముఖ‌ర్జీ తెలిపారు. గ్లాకోమా రోగుల్లో ఈ నర్వ్ దెబ్బతింటుంద‌ని, సాధారణంగా పెద్దల‌లో ఈ న్యూరాన్లు తిరిగి పెరగవ‌ని, ఈ ట్రయల్‌కు మద్దతు ఇస్తున్న బోస్టన్‌కు చెందిన లైఫ్ బయోసైన్సెస్ సంస్థ జూన్ 9న తొలిసారిగా పాల్గొన్న‌వారికి చికిత్స అందించినట్లు ప్రకటించింద‌ని తెలిపారు. ఈ ప్రయోగం విజయవంతమైతే వైద్య రంగంలో విప్లవాత్మక మార్పులకు దారితీస్తుంద‌ని, అయితే భద్రతా అంశాలు ఇప్పటికీ ప్రధాన ఆందోళనగా ఉన్నాయ‌న్నారు. పలు ప్రయోగశాలల్లో జంతువులపై నిర్వహించిన అధ్యయనాలు పాక్షిక రీప్రోగ్రామింగ్‌ను సురక్షితంగా చేయవచ్చని సూచించినప్పటికీ, కొన్ని కణాలు క్యాన్సర్‌కు దారితీసే స్థితికి చేరుకునే ప్రమాదం ఉంటుందనే భయాలు నెల‌కొన్నాయ‌ని తెలిపారు.

ప్ర‌యోజ‌నాలు అధికం..

సియాటిల్‌కు చెందిన లాంగెవిటీ మెడిసిన్ సంస్థ ఆప్టిస్పాన్ సహ వ్యవస్థాపకుడు మ్యాట్ కేబర్లైన్ మాట్లాడుతూ ఈ సాంకేతికతను మనుషుల్లో సురక్షితంగా ఉపయోగించగలిగితే దీని ప్రయోజనాలు చాలా అధికంగా ఉంటాయ‌న్నారు. అయితే ఇది ఇంకా ప్రారంభ దశలోనే ఉంద‌ని, తీవ్రమైన దుష్ప్రభావాల అవకాశాన్ని పూర్తిగా కొట్టిపారేయలేం అని అన్నారు. ఇలాంటి కారణాల వల్ల కంటి చికిత్సలతోనే ఈ విధానాన్ని మొదట పరీక్షించడం సరైన నిర్ణయమని నిపుణులు భావిస్తున్నారు. ఇతర అవయవాలతో పోలిస్తే కంటి సంబంధిత మార్పుల వల్ల ప్రాణాపాయం కలిగే దుష్ప్రభావాల ప్రమాదం తక్కువగా ఉంటుంది. ఈ పరిశోధన ప్రధాన ఉద్దేశం వృద్ధాప్యానికి లోనైన కణాలను పూర్తిగా మూల కణాల స్థితికి తీసుకెళ్లకుండా, కొంతమేర వెనక్కి తీసుకెళ్లి యువ కణాల లక్షణాలను తిరిగి పొందేలా చేయడమేన‌ని తెలిపారు. లైఫ్ బయోసైన్సెస్ దీనికోసం ప్రయోగశాలల్లో పెద్దల కణాలను స్టెమ్ సెల్‌లాంటి స్థితికి మార్చగలిగే నాలుగు ప్రసిద్ధ జీన్లలో మూడింటిని ఉపయోగిస్తోంది.

ఎలుక‌ల్లో విజ‌య‌వంతం..

2020లో హార్వర్డ్ మెడికల్ స్కూల్‌కు చెందిన డేవిడ్ సింక్లేర్ బృందం నిర్వహించిన పరిశోధనలో, ఈ మూడు జీన్లను ఎలుకల్లో యాక్టివేట్ చేయడం వల్ల దెబ్బతిన్న ఆప్టిక్ నర్వ్ పునరుద్ధరణ జరిగి, వృద్ధ ఎలుకలు, గ్లాకోమా ఉన్న ఎలుకల్లో చూపు మెరుగుపడినట్లు గుర్తించారు. ఆ తర్వాత లైఫ్ బయోసైన్సెస్ ఎలుకలు, కోతులపై మరిన్ని అధ్యయనాలు నిర్వహించింది. ఇప్పటివరకు ఈ చికిత్స కారణంగా తీవ్రమైన దుష్ప్రభావాలు కనిపించలేదని సంస్థ చీఫ్ సైంటిఫిక్ ఆఫీసర్ షారన్ రోసెన్‌జ్వైగ్-లిప్సన్ తెలిపారు. ప్రస్తుతం కొన‌సాగుతున్న క్లినికల్ ట్రయల్‌లో గరిష్టంగా 12 మంది గ్లాకోమా రోగులకు చికిత్స అందించాలని సంస్థ లక్ష్యంగా నిర్ణ‌యించుకుంది. భవిష్యత్తులో కంటి నర్వ్‌ను తీవ్రంగా దెబ్బతీసే ఎన్‌ఏఐఓఎన్ (NAION) అనే తీవ్రమైన వ్యాధి బాధితులను కూడా ఈ అధ్యయనంలో చేర్చాలని యోచిస్తోంది. ఈ చికిత్సలో సాధారణంగా జీన్ థెరపీలో ఉపయోగించే ఒక వైరస్ ద్వారా మూడు రీప్రోగ్రామింగ్ జీన్లను రెటినల్ గ్యాంగ్లియన్ కణాల్లోకి ప్రవేశపెడతారు. భద్రత కోసం మరో ప్రత్యేక ఏర్పాటును కూడా చేస్తారు. రోగి డాక్సిసైక్లిన్ అనే యాంటీబయాటిక్ తీసుకున్నప్పుడు మాత్రమే ఈ జీన్లు యాక్టివ్ అవుతాయి. మందును నిలిపివేస్తే జీన్లు కూడా పనిచేయడం ఆపేస్తాయి.

జీన్‌ల‌ను ఆన్‌, ఆఫ్ చేయ‌వ‌చ్చు..

దీంతో త‌మ‌కు పూర్తి నియంత్రణ ఉంటుంద‌ని, అవసరమైనంతకాలం మాత్రమే జీన్లను ఆన్‌లో ఉంచి, తర్వాత ఆఫ్ చేయవచ్చ‌ని రోసెన్‌జ్వైగ్-లిప్సన్ తెలిపారు. కణాల పునరుజ్జీవనానికి అవసరమైన సమయం దాటకుండా నియంత్రించగలుగుతామ‌ని వివరించారు. ఈ ట్రయల్ విజయం సాధిస్తే గ్లాకోమా, ఎన్‌ఏఐఓఎన్ రోగులకు భారీ ప్రయోజనం క‌లుగుతుంద‌ని, అయితే దీనివల్ల కణాలు నిజంగానే యువస్థితికి చేరుకున్నాయా? మానవ జీవితకాలాన్ని పెంచే స్థాయిలో పునరుజ్జీవనం సాధ్యమా? అనే ప్రశ్నలకు ఇంకా సమాధానాలు లేవని ఆస్ట్రేలియాలోని సెంటర్ ఫర్ ఐ రీసెర్చ్‌కు చెందిన న్యూరోబయాలజిస్ట్ పీట్ విలియమ్స్ పేర్కొన్నారు. లైఫ్ బయోసైన్సెస్ ప్రస్తుతం ఒక్కో వయోసంబంధిత వ్యాధిని ఒక్కోసారి లక్ష్యంగా చేసుకుని ముందుకు వెళ్తోందని రోసెన్‌జ్వైగ్-లిప్సన్ తెలిపారు. తాము ప్రస్తుతం మొత్తం శరీర పునరుజ్జీవనంపై దృష్టి పెట్టలేద‌ని, భవిష్యత్తులో ఆ దిశగా వెళ్లాలని ఆశిస్తున్నామ‌ని, కానీ ప్రస్తుతం ఆ దశలో లేమ‌ని స్ప‌ష్టం చేశారు. సంస్థ కాలేయ వ్యాధుల జంతు నమూనాలపై కూడా ఇదే విధానాన్ని పరిశీలిస్తోంది.

వ‌యో సంబంధిత వ్యాధుల‌కు కొత్త చికిత్స మార్గాలు..

కంటి నర్వ్ నష్టానికి చికిత్స చేయడానికి కొత్త మార్గాలు రావడం సంతోషకరమని పీట్ విలియమ్స్ పేర్కొన్నారు. అయితే ఈ చికిత్స వ‌ల్ల‌ ఏర్పడిన భారీ ప్రచారం ఆందోళనకు గురిచేస్తోంద‌న్నారు. దీనికి చాలా హైప్ వచ్చింద‌ని, ఒకవేళ ఇది ఘోరంగా విఫలమైతే భవిష్యత్తులో మొత్తం రంగానికే నష్టం కలిగించే ప్రమాదం ఉంద‌ని ఆయన హెచ్చరించారు. ఈ ట్రయల్ వైద్య శాస్త్రంలో వృద్ధాప్యాన్ని ఎదుర్కొనే ప్రయత్నాలకు కీలక పరీక్షగా మారింది. ఇది విజయవంతమైతే కేవలం గ్లాకోమా చికిత్సకే కాకుండా, భవిష్యత్తులో వయోసంబంధిత అనేక వ్యాధుల చికిత్సకు కొత్త మార్గాలు తెరుచుకుంటాయ‌ని చెప్పారు.